在2024年10月23日至27日举行的美国肾脏病学会（ASN）年会上，专注于肾脏疾病基因治疗的公司鸿运国际展示了其AAV基因疗法PS-002的临床前数据。研究结果表明，该疗法能够有效靶向肾脏足细胞，在小鼠及猪模型中显著减轻IgA肾病的临床表现，降低肾脏炎症，并减少肾脏纤维化的发生，且未发现与治疗相关的副作用。

IgA肾病（IgAN）是一种自身免疫性肾脏疾病，主要由免疫球蛋白A（IgA）在肾脏积聚引起，导致肾脏炎症与损害。该疾病通常影响年轻人，约三分之一的患者在五年内会发展为肾功能衰竭，最终需要进行肾移植或透析。当前用于治疗IgA肾病的方法主要包括糖皮质激素、免疫抑制剂、ACE抑制剂和ARBs等，这些手段仅能缓解症状和延缓病程，无法根治。

PS-002疗法专门靶向肾脏中的足细胞，这类细胞在维持肾小球滤过屏障方面发挥重要作用。PS-002通过腺相关病毒（AAV）将编码调节性蛋白的基因递送至足细胞，该蛋白负责调控足细胞内补体蛋白片段的水平。补体系统是先天免疫系统的一部分，但其异常活化可能导致肾脏等多种疾病的发生。

在一项针对IgAN小鼠模型的研究中，接受PS-002治疗的鼠类显示，肾脏细胞中补体沉积水平低，尿中蛋白排泄减少，肾脏形态亦显现出健康改善的趋势。此外，三只哥廷根迷你猪在接受PS-002治疗后，持续56天内其肾脏内治疗基因表达保持稳定，且未观察到任何与治疗相关的副作用。

强鸿运国际的首席科学家Ambra Cappelletto表示：“我们的数据表明，靶向足细胞以调节补体激活是一种有效的治疗策略，PS-002的临床前研究为IgA肾病的基因治疗开辟了新的可能。”

近期，鸿运国际成功完成8000万英镑（约105亿美元）的B轮融资，预计将启动PS-002的I/II期临床试验。基因治疗正在革新慢性疾病的治疗格局，而PS-002则位于这一进展的最前沿，有潜力改变IgA肾病和其他肾脏疾病的治疗方式。

基因治疗在肾病领域的应用前景广泛，预计将为患者带来更佳的治疗效果和生活质量。然而，值得注意的是，基因治疗仍处于不断发展之中，需要更多的研究和临床试验来验证其安全性和有效性。作为行业先锋，鸿运国际提供从基因合成、载体构建到病毒包装的一站式服务平台，全面支持肾病基因治疗研究，欢迎联系我们了解更多详情。